Studiile N-of-1 nu sunt studii de cercetare ale
căror rezultate le extrapolăm la un grup de
pacienţi, ci dimpotrivă reprezintă verificarea
studiilor efectuate pe mai mulţi pacienţi la
pacientul nostru. Din experienţa celor care au
efectuat astfel de studii, în aproximativ o treime
dintre cazuri tratamentul definitiv a diferit de
tratamentul care ar fi fost prescris dacă studiul
N-of-1 nu ar fi fost efectuat. Au fost efectuate
studii cu antidepresive şi antialgice pentru
durere, Ginseng pentru oboseală, betaagoniş
ti, teofilină sau bromură e ipratropiu pentru
astm sau BPOC, beta-blocante pentru sincopă
etc. Multe dintre aceste studii au salvat
pacienţii de la cheltuieli, neplăceri şi efecte
adverse, identificând pacienţii la care tratamentele
testate chiar merg.
|
 |
În aceste cazuri, în practică se încearcă
tratamentul, văzând dacă în
timpul lui pacientului îi merge mai bine.
Fiind un tip de studiu terapeutic
fără martor, tip "înainte/după", este
supus erorilor sistematice din mai
multe motive (evoluţia ondulantă a
bolilor, efectul placebo, regresia către
medie, efectul de voluntariat etc. -
vezi "Studiile terapeutice II. Studii
fără grup martor" din nr. 36). În
studiul N-of-1 pacientul devine propriul
său martor (studiu crossover).
2. Există studii clinice randomizate
(RCT) cu tratamentul respectiv; în
aceste studii, însă, avem comparaţii
de medii (de exemplu combinaţia salmeterol-
flixotide îmbunătăţeşte scorul
pe chestionarul StGeorge cu 2
puncte, sau creşte PEF cu xoo ml -
este vorba de o medie a tuturor
pacienţilor participanţi la studiu).
Dintre aceşti pacienţi, unii nu au
răspuns de loc, alţii, dimpotrivă, au
răspuns cu mult mai bine decât
media furnizată în articol, iar scopul
studiului pe un pacient este acela de
a vedea cum răspunde respectivul
pacient. Chiar dacă există studii randomizate
în care s-au urmărit efete
hard, în oricare dintre aceste studii o
bună parte dintre pacienţi nu răspund
(un studiu este pozitiv atunci când
suferă efectul urmărit mai puţini
pacienţi în grupul tratat decât în
grupul martor, iar diferenţa este semnificativă
statistic), iar pacientul nostru
nu ştim dacă face parte dintre cei
care răspund la tratament sau nu.
3. Există RCT, însă în toate aceste
studii există criterii de excludere
stricte, iar pacientul nostru ar
putea să facă parte dintr-un grup
care să fi fost exclus dintr-un
asemenea studiu (de exemplu, întrun
studiu pe pacienţi cu BPOC sunt
excluşi pacienţii cu fibrilaţie atrială în
timp ce pacientul nostru are, sau
pacienţii din studiu sunt mai tineri
sau mai în vârstă decât pacientul
nostru, sau pacientul nostru are |
Dr. Cristian Băicuş
Clinica Medicală II
Spitalul Colentina
cbaicus@zappmobile.ro
Mulţi nu au auzit despre studiile
N-of-1, pentru că nu se prea
vorbeşte despre ele. Eu le-am întâlnit
pentru prima oară într-una din cărţile
grupului de la McMaster, "Clinical
Epidemiology. A basic science for
clinical medicine" de Sackett,
Haynes, Guyatt şi Tugwell (1991),
fiind apoi prezente şi în alte cărţi
de-ale lor ("EBM. How to practise
and teach"), pentru ca în cartea
"User's guides to the medical literature.
A manual for evidence-based
clinical practice" (care reuneşte şi
împrospătează seria de articole cu
acelaşi nume din JAMA) să găsim
acest tip de studii cocoţat direct în
vârful piramidei medicinei bazate pe
dovezi (excelentă performanţă pentru
un new entry!).
În 2004 găsim un studiu n-of-1 |
|
în BMJ (efectul vitaminei B6 asupra
greţurilor la gravide), iar la căutarea
pe MEDLINE a termenului "N of 1"
rezultă 166 de articole, şi sigur nu
sunt toate.
Studiile "N of 1" se efectuează pe un
singur pacient, alternându-se aleator
perioade de tratament cu perioade de
placebo, dublu orb şi se evaluează
care a fost efectul tratamentului respectiv
la acest pacient, hotărându-se
apoi dacă tratamentul va fi prescris
pacientului. Aşadar, dintr-un astfel de
studiu putem trage concluzii numai
asupra pacientului respectiv (acesta
este şi scopul), neputând generaliza.
Când este potrivit N-of-1?
Aceste studii se fac în mai multe
circumstanţe:
1. Există tratamente care se aplică
pentru o anumită afecţiune, dar nu
există dovezi clare privind eficacitatea
lor (nu există nici un RCT).
|
|
| | | |
Pagina următoare » |
|
